Haplo-cord: nowe perspektywy w leczeniu

Ostra białaczka szpikowa (AML) to najczęstsza forma białaczki u dorosłych, odpowiedzialna za 62% zgonów związanych z tą chorobą. Kluczową metodą leczenia AML są allogeniczne przeszczepienia komórek krwiotwórczych, które jednak napotykają na istotne ograniczenia, takie jak trudności w znalezieniu zgodnych dawców. Rozwiązaniem tego problemu są przeszczepienia haploidentyczne (wykorzystujące dawców zgodnych w połowie), choć wiążą się one z pewnymi wyzwaniami, m.in. większym ryzykiem odrzucenia przeszczepu, wystąpienia choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD) czy wydłużonym czasem odnowy hematologicznej.

Jedną z opcji leczenia są przeszczepienia krwi pępowinowej. Ten rodzaj terapii wyróżnia się silnym efektem przeszczep przeciwko białaczce co wynika z działania limfocytów NK oraz łagodniejszym przebiegiem choroby przeszczep przeciw gospodarzowi, dzięki obecności limfocytów T regulatorowych. Jednak, dla części pacjentów, jednostki krwi pępowinowej posiadają suboptymalną liczbę komórek macierzystych.

W najnowszym badaniu (Zhou i wsp., 2024 – pobierz publikację) połączono obie metody – przeszczepienia haploidentyczne z infuzją krwi pępowinowej – tworząc terapię haplo-cord HCT, która pozwala wykorzystać zalety obu podejść i zminimalizować ich ograniczenia.

Przebieg i wyniki badania haplo-cord HCT

Badanie, przeprowadzone w 2024 roku, było prospektywnym, randomizowanym, wieloośrodkowym badaniem trzeciej fazy, obejmującym 268 dorosłych pacjentów z AML. Uczestników podzielono na dwie grupy: poddanych terapii haplo-cord HCT (n=134) oraz terapii haplo-HCT (n=134).

Wyniki badania były obiecujące:

• Trzyletni wskaźnik przeżycia całkowitego wyniósł 80,5% w grupie haplo-cord HCT w porównaniu do 67,8% w grupie haplo-HCT.
• Przeżycie wolne od progresji było wyższe w grupie haplo-cord HCT (70,3% vs. 57,6%), a częstość nawrotów niższa (24 vs. 40 przypadków).
• Obie grupy doświadczyły podobnych wskaźników ciężkich zdarzeń niepożądanych w ciągu dwóch lat od przeszczepienia. Pacjenci z grupy haplo-cord HCT wykazywali szybszy odzysk neutrofili i lepszą regenerację limfocytów T, co sugeruje lepszą odbudowę układu odpornościowego.

Podsumowanie

Badanie wykazało, że połączenie haploidentycznych przeszczepień z infuzją krwi pępowinowej znacząco poprawia przeżycie całkowite pacjentów z AML, nie zwiększając jednocześnie ryzyka działań niepożądanych. To przełomowe podejście może zrewolucjonizować leczenie tej agresywnej choroby. Co więcej, wysokiej jakości projekt badania – prospektywne, wieloośrodkowe, randomizowane badanie trzeciej fazy – podkreśla wiarygodność i naukową wartość uzyskanych wyników.

Jeśli te wyniki zostałyby przetłumaczone na lek, bez wątpienia znalazłby swoje miejsce w międzynarodowych wytycznych terapeutycznych. Czy widzisz potencjał tej metody w przyszłościowej terapii AML? Podziel się swoją opinią.