Przeszczepianie krwi pępowinowej w polskich ośrodkach pediatrycznych: raport Polskiej Pediatrycznej Grupy ds. Transplantacji Komórek Krwiotwórczych

Przeszczepianie komórek krwiotwórczych krwi pępowinowej (CBT) jest uznaną metodą terapeutyczną, wykonywaną od roku 1988. Pierwsze przeszczepienie w Polsce wyłącznie z krwi pępowinowej wyko­nano 12 października 2000 r. w Poznaniu.

Cel pracy: Analiza wyników przeszczepiania komórek krwiotwórczych w polskich ośrodkach pediatrycznych.

Pacjenci i metodyka: Do badań włączono 19 pacjentów (5 dziewcząt, 14 chłopców), w wieku 0,1–10 lat (mediana 4,3 roku), u których w la­tach 2000–2011 w polskich ośrodkach pediatrycznych wykonano prze­szczepienie krwi pępowinowej. Pacjentów kierowano do CBT z powodu następujących rozpoznań: ostra białaczka limfoblastyczna (n=6), ostra białaczka mieloblastyczna (n=1), zespół mielodysplastyczny (n=2), ze­spół Wiskotta i Aldricha (n=3), niedokrwistość Fanconiego (n=2), ad­renoleukodystrofia (n=1), histiocytoza Langerhansa (n=1), przewlekła choroba ziarniniakowa (n=1), zespół Kostmanna (n=1), zespół Sandhof­fa (n=1). Zastosowano kondycjonowanie mieloablacyjne u 9 pacjentów oraz o zredukowanej toksyczności u 10 pacjentów. Krew pępowino­wa pochodziła od dawcy rodzinnego w 8 przypadkach lub od dawcy niespokrewnionego w 11 przypadkach. Zgodność 6/6 HLA wystąpiła w 10 przypadkach.

Wyniki: 10/19 (52,6%) dzieci żyje, mediana przeżycia 3,1 roku (95%CI=1,4–4,7), prawdopodobieństwo przeżycia 2-letniego wynosi 0,409±0,133. Przyczyny zgonów obejmowały brak przyjęcia przeszcze­pu (n=2), powikłania infekcyjne (n=3) lub wznowę (n=4). Dwoje dzieci z powodu nieprzyjęcia przeszczepu miało wykonane przeszczepienie ha­ploidentyczne. W analizie wielowariantowej, jedynym czynnikiem pro­gnostycznym mającym wpływ na całkowite przeżycie było wystąpienie udokumentowanego uogólnionego zakażenia do dnia +180.

Wnioski: U pacjentów niemających zgodnego dawcy CBT jest ważną opcją terapeutyczną, dającą szanse wyleczenia dla około połowy pa­cjentów.

Publikacja: załącznik