MSC szansą dla pacjentów z mózgowym porażeniem dziecięcym

Pobierz publikację.

Mózgowe porażenie dziecięcym (MPD) jest najczęściej występującą niepełnosprawnością fizyczną u dzieci. Szacuje się, że dotyczy ono ok. 2,11 na każde 1000 żywych urodzeń. Warto też mieć na uwadze, że schorzenia, które występują rzadziej, takiej jak wady cewy nerwowej czy krwawienie dokomorowe są objęte pewną profilaktyką, natomiast na MPD nie jesteśmy w żaden sposób przygotowani.

Powyższa grafika pokazuje jakość dowodów naukowych dotyczących różnych terapii stosowanych w MPD w zakresie motoryki dużej, czyli dziedziny, która w największym stopniu ogranicza pacjentów z MPD. 

Światło zielone pokazuje, że dowody są solidne, istnieją badania wysokiej jakości (np. randomizowane, kontrolowane badania kliniczne) wspierają skuteczność lub bezpieczeństwo danej interwencji. Światło żółte mówi, że istnieją pewne dowody wspierające dany efekt, ale są one mniej pewne, na przykład opierają się na mniejszej liczbie badań lub badania mają pewne ograniczenia (np. mniejsza próba badawcza, brak randomizacji). Wyniki są obiecujące, ale nie są ostateczne. Światło czerwone – istnieje duża niepewność co do skuteczności lub bezpieczeństwa interwencji. 

Zostało udowodnione, że krew pępowinowa przynosi korzyści pacjentom z MPD. Warto jednakże zwrócić uwagę na komórki MSC, komórki ze sznura pępowinowego, które są terapią godną rozważenia.

Już w 2019 r. powstała polska publikacja, która analizowała wpływ MSC na jakość życia pacjentów z MPD. Wykazano, że podanie MSC znacząco poprawia stan zdrowia, jakość życia i nawet samodzielność pacjentów z mózgowym porażeniem dziecięcym (źródło: Boruczkowski D. Zdolińska-Malinowska I. Stem Cells Int. 2019 May 2:2019:7402151).

Dziś skupimy się na najświeższej publikacji, z 2024 roku. Celem była analiza wpływu MPD na funkcje motoryczne u dzieci z MPD. Badaniami objęto 152 pacjentów, mediana wieku 5 lat. MSC podawano pacjentom w maksymalnie dwóch cyklach leczenia. Każdy cykl obejmował pięć dożylnych lub dokanałowych zastrzyków z MSC, które odbywały się co 2 miesiące. W zależności od masy ciała pacjenta, podawano różne dawki, tak aby osiągnąć końcową dawkę wynoszącą milion MSC/kg m.c. Narzędziami pomiarowymi były skale specyficzne dla MPD, przedstawione poniżej.

Narzędzia pomiarowe (motoryka duża): 

• System Klasyfikacji Funkcji Motorycznych (GMFCS, ang. Gross Motor Function Classification System)
• Ocena Funkcji Motorycznych (GMFM, ang. Gross Motor Function Measure)
• 6-minutowy test marszowy (6MWT, ang. 6-Minute Walk Test)
• Test wstawania i chodzenia na czas (TUG, ang. Timed Up and Go Test)
• Test Lovetta

Narzędzia pomiarowe (zdolności umysłowe): 

• Test Klinicznego Ogólnego Wrażenia (CGI, ang. Clinical Global Impression Test)

Po podaniu MSC zaobserwowano poprawę we wszystkich badanych parametrach.

Wyciągnięto następujące wnioski:

• Młodsi pacjenci lepiej reagowali na leczenie, jednak starsze dzieci również mogą czerpać z niego korzyści

• Zastosowanie MSC poprawiło funkcje motoryczne, choć odpowiedzi poszczególnych pacjentów były różne.

• Terapia przyniosła korzyści dzieciom z wysokim poziomem niepełnosprawności, ale w mniejszym stopniu niż dzieciom z niższym poziomem niepełnosprawności.

Pobierz publikację.