Przełomowa terapia przeciwnowotworowa CAR-T będzie wytwarzana w Polsce

                            Warszawa, 11 czerwca 2021 r.

Informacja Prasowa

Polski Bank Komórek Macierzystych (PBKM) uzyskał zgodę Głównego Inspektora Farmaceutycznego na wytwarzanie produktu leczniczego terapii genowej, który ma zastosowanie w leczeniu m.in. nowotworów takich jak białaczka B komórkowa czy chłoniak z komórek B. Produkt ten nazywa się roboczo FCTX-CL-19-1 i należy do przełomowej klasy leków – tzw. CAR-T (chimeric antigen receptor), które niedawno zostały wprowadzone do leczenia niektórych nowotworów. Dotychczas tego typu produkty były wytwarzane poza Polską. Teraz produkcja tej przełomowej klasy leków będzie się odbywać w Warszawie. Dzięki temu te przełomowe i bardzo kosztowne terapie powinny być bardziej dostępne dla pacjentów. 

Zgoda na wytwarzanie produktu FCTX-CL-19-1 była poprzedzona prowadzonym od kilkunastu miesięcy transferem technologii, którą PBKM oraz dedykowana do tego projektu spółka zależna FamiCordTx nabyły od iCell Gene Therapeutics z USA. Technologia CAR-T bazuje na wykorzystaniu własnych limfocytów T pacjenta, które w laboratorium są modyfikowane genetycznie, dzięki czemu na ich powierzchni pojawia się sztucznie zaprojektowany i chroniony patentem konstrukt białkowy (CAR). Przekształcone w ten sposób limfocyty T, już jako lek CAR-T są podawane pacjentowi. Jest to więc ściśle zindywidualizowana terapia bazująca na zindywidualizowanym procesie wytwarzania. Zespół Grupy PBKM na bazie procedur z USA przygotował i znacząco ulepszył proces wytwarzania leku i dostosował go do restrykcyjnego standardu GMP.

 „Nie było łatwo, ale to zrobiliśmy – mówi Członek Zarządu PBKM i FamiCordTx dr Tomasz Ołdak – z pewnością pomogło nam wieloletnie doświadczenie wytwarzania produktów terapii komórkowych. Zbudowaliśmy doskonały zespół fachowców i zdobyliśmy nowe kompetencje w zakresie farmaceutycznego wytwarzania wektorów wirusowych. Szeroki zakres opracowanej technologii sprawia, że jesteśmy gotowi do kompleksowej produkcji leków dla terapii genowych”– dodaje Tomasz Ołdak.

Dzięki uzyskanej zgodzie produkt będzie dostępny dla pacjentów w procedurze tzw. wyjątku szpitalnego (hospital exemption), która ma szansę rozpocząć się w ciągu najbliższych miesięcy. 

„ „Jesteśmy w kontakcie z klinicystami, którzy potrzebują CAR-T dla swoich pacjentów” – mówi Prezes Zarządu FamiCordTx lek. Tomasz Baran – dotychczas dostępność tej ratującej życie terapii była bardzo ograniczona, ze względu na sięgające 1,5 mln zł koszty leczenia. Mamy nadzieję ,że dzięki nam produkty CAR-T staną się zdecydowanie bardziej dostępne i dzięki temu będzie można uratować więcej polskich pacjentów. Nie ukrywam, że liczymy też na otwartość różnych ośrodków klinicznych oraz instytucji publicznych na współpracę. Uważam, że połączenie wiedzy polskich specjalistów z technologicznym i organizacyjnym doświadczeniem Grupy PBKM w zakresie produkcji leków terapii zaawansowanej powinno zaowocować przyspieszeniem prac nad kolejnymi zastosowaniami produktów CAR-T” – dodaje Tomasz Baran.

Dostępność leku w procedurze wyjątku szpitalnego jest pierwszym etapem zaplanowanego na kilka lat projektu uzyskania centralnej rejestracji dla FCTX-CL-19-1 na terenie Unii Europejskiej. Aby tego dokonać FamiCordTx, rozpocznie jeszcze w 2021r. badania kliniczne. Wytwarzanie będzie się odbywać na zasadach contract manufacturing w PBKM. Proces będzie prowadzony ze wsparciem zewnętrznych podmiotów doradczych w zakresie rejestracji oraz monitorowania badań klinicznych.

„ Wdrożenie na rynek nowego leku kosztuje i to sporo; liczymy, że dzięki uzyskaniu licencji z USA oraz zastosowaniu w chorobach zaliczanych do rzadkich, koszt projektu powinien być niższy a czas realizacji – krótszy niż zazwyczaj zakładany przy tego typu przedsięwzięciach – mówi Prezes Zarządu PBKM Jakub Baran – Do tej pory finansowaliśmy ten projekt sami. Docelowo jednak będziemy kontynuować finasowanie z nowymi inwestorami w FamiCordTx. Pierwsza, niewielka runda finansowanie odbędzie się w ciągu kilku tygodni i jest przeznaczona dla inwestora z zagranicy. W kolejce czekają kolejne rundy – następna w trzecim kwartale. Nie ukrywam, że już teraz zainteresowanie jest spore” – mówi Jakub Baran. 

Terapia CAR-T jest stosowana w leczeniu przewlekłej białaczki limfoblastycznej i chłoniaka z komórek B. W badaniach klinicznych w obszarze hematologii weryfikuje się skuteczność tej terapii w szpiczaku mnogim, a także w guzach litych. Możliwe zastosowania wykraczają poza hematologię i onkologię i dotyczą także chorób autoimmunologicznych, zapalnych a także HIV. 

O PBKM

Polski Bank Komórek Macierzystych przewodzi międzynarodowej Grupie FamiCord zarządzającej bankami komórek macierzystych zlokalizowanymi na terenie Europy. Grupa przechowuje ponad 403 tys. próbek krwi pępowinowej lub tkanek i około 540 tys. wszystkich próbek materiałów biologicznych. Głównym obszarem działalności PBKM jest pozyskiwanie, przetwarzanie i długotrwałe przechowywanie komórek macierzystych pochodzących z krwi pępowinowej i innych tkanek popłodowych na zlecenie Rodziców (bankowanie rodzinne). Celem bankowania jest zapewnienie bezpieczeństwa rodziny na wypadek wystąpienia ciężkiej choroby wymagającej przeszczepienia komórek macierzystych u dawcy lub członków jego najbliższej rodziny. 

Grupa FamiCord jest obecna na kilkunastu rynkach europejskich. Bezpośrednio oferuje usługi dla klientów w Polsce, Turcji, Hiszpanii, Portugalii, Węgrzech, Rumunii, Szwajcarii, Włoszech, Luksemburgu, w Niemczech, na Łotwie, na Litwie i w Estonii oraz od niedawna w Czechach i na Słowacji. Grupa FamiCord jest jedną z wiodących firm w tych wszystkich krajach. Ponadto, świadczy usługi dla partnerów, którzy pozyskują klientów w Szwecji, Danii, Serbii i krajach bałkańskich, Włoszech oraz na Ukrainie. Usługi Grupy realizowane są poprzez sieć własnych banków oraz przez banki współpracujące zlokalizowane m.in. w Szwajcarii, Szwecji, na Ukrainie oraz w USA i UK. 

Dodatkowo Grupa inwestuje w rozwój usług w zakresie wytwarzania produktów leczniczych terapii zaawansowanej (ATMP), uważanych za jeden z najważniejszych kierunków rozwoju medycyny. Grupa PBKM jest również zaangażowana w blisko 10 prób klinicznych, w ramach których podano pacjentom leki będące frakcją komórek macierzystych już około 700 razy.

Od maja 2016 r. PBKM notowany jest na głównym rynku warszawskiej giełdy. 

Więcej informacji: www.pbkm.pl, https://akcjonariusze.pbkm.pl/ Twitter @PBKM_FamiCord

Kontakt dla mediów: Michał Wierzchowski, cc group, tel. +48 531 613 067, e.mail: [email protected]