Cord blood as optimal transplant material

We wrześniu 2023 roku zostały opublikowane zalecenia grupy ekspertów Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej dotyczące krwi pępowinowej. Grupa ekspertów zwraca uwagę, że bardzo istotny jest wybór optymalnego źródła komórek macierzystych (w zależności od choroby i sytuacji klinicznej). Badania pokazują, że krew pępowinowa jest preferowanym źródłem komórek macierzystych w leczeniu rzadkich, genetycznie uwarunkowanych chorób metabolicznych u dzieci. 

Pobierz publikację

Dlaczego tak jest?
Po pierwsze, ponieważ czas odgrywa tu kluczową rolę. Aby choroba nie dokonała trwałych zmian w organizmie pacjenta (szczególnie w mózgu), istotne jest aby przeszczepienie odbyło się jak najszybciej po przyjściu na świat. Krew pęowinowa czeka na biorcę w banku, więc jest dostępna znacznie szybciej niż komórki macierzyste z innych źródeł.
Po drugie, po przeszczepieniu krwi pępowinowej obserwowany jest lepszy chimeryzm. Pacjenci częściej uzyskują pełen chimeryzm dawcy a następnie prawidłowy poziom enzymu. 

W załączonej publikacji pokazane są wyniki badań 142 pacjentów z zespołem Hurler. Mediana wieku w momencie transplantacji to 16 miesięcy (od 2 do 47 miesięcy). Do analizy włączono tylko tych pacjentów w zespołem Hurler, którzy osiągnęli pełen chimeryzm dawcy (>95%) a ich dawcy mieli znany status nosiciela. Otrzymali oni komórki macierzyste z trzech źródeł: 

• grupa A (96 osób) – krew pępowinowa (dawca nie był nosicielem mutacji)
• grupa B (54 osoby) – krew obwodowa lub szpik kostny (dawca nie był nosicielem mutacji)
• grupa C (19 osób) – krew obwodowa lub szpik kostny (dawca BYŁ nosicielem mutacji)

4 lata po transplantacji poziom alfa-L-iduronidazy był najwyższy u pacjentów, którzy otrzymali krew pępowinową i wynosił średnio 79%. Dla pacjentów z grupy B poziom wynosił 60% przy jedynie 9% u pacjentów z grupy C. 

Jest to tylko jeden z przykładów naukowy potwierdzający fakt, że krew pępowinowa jest preferowanym źródłem komórek macierzystych w leczeniu rzadkich, genetycznie uwarunkowanych chorób metabolicznych u dzieci.