Historia Wojtka – terapia komórkami macierzystymi w przypadku choroby nieuleczalnej

Leukodystrofia globoidalna Krabbe – co to za choroba?

Leukodystrofia globoidalna Krabbe jest to choroba rzadka. Choroby rzadkie to takie choroby, które dotykają znikomą liczbę osób w porównaniu do całej populacji. W Europie choroba uznawana jest za rzadką, jeśli dotyka 1 osobę na 2000. Choroba Krabbego jest to choroba ośrodkowego układu nerwowego, która w efekcie doprowadza do jego zniszczenia prowadząc do śmierci pacjenta. Niestety na ten moment nie ma żadnej możliwości leczenia w tej jednostce chorobowej.

Jak zaczęła się historia Wojtka?

Do 2,5. roku Wojtek rozwijał się prawidłowo jak jego równieśnicy i nic nie wskazywało, że jest chory. W wieku 2,5 roku pojawiły się pierwsze symptomy, które zaniepokoiły Rodziców. Pierwszym objawem było utykanie na prawą nóżkę i zachwianie równowagi. Po wielu tygodniach została postawiona diagnoza – Leukodystrofia globoidalna Krabbe. Rodzice zaczęli szukać informacji na temat choroby w internecie i możliwości leczenia dla syna trafiając na terapie komórkami macierzystymi. Pierwsza konsultacja odbyła się w lutym 2019 r., ale niestety choroba szybko postępowała i Wojtek był już w złym stanie zdrowia. Nie chodził, nie ruszał rękoma, miał problemy z oddychaniem, a jego ciało było wiotkie.

Efekty terapii komórkami macierzystymi

Na szczęście Wojtek został zakwalifikowany do terapii komórkami macierzystymi, była to jedyna możliwa dostępna terapia w przypadku jego choroby. Po uzyskaniu pozytywnej opinii Komisji Bioetycznej, chłopcu zostały podane komórki macierzyste ze sznura pępowinowego. Efekty terapii były widoczne i bardzo zadowalające. Choroba nie postępowała już tak szybko. U Wojtka poprawiła się motoryka, samodzielne przełykanie, kontakt z otoczeniem. Chłopiec stał się mniej spastyczny, bardziej odporny, a nawet poszedł do przedszkola. Komórki działały na organizm Wojtka jak zastrzyk energii. Niestety, ale na tę chorobą nie ma lekarstwa, a komórki macierzyste nie są w stanie wyleczyć Wojtka z Leukodystrofii globoidalnej Krabbe’go. Jednak co najważniejsze, znacznie spowolniły przebieg choroby poprawiając funkcjonowanie Wojtka w codziennych czynnościach. Chłopiec miał podania komórek macierzystych co 4 tygodnie. Rzadsze podania powodowały nawrót objawów: pogarszały się funkcje motoryczne, nasiliła się spastyczność i zaczynały się problemy z przełykaniem.

Czym jest medyczny eksperyment leczniczy (MEL) ?

Medyczny eksperyment leczniczy (MEL) polega na zastosowaniu terapii, która nie jest uznana za terapię standardową w danej jednostce chorobowej. Natomiast jest stosowana w przypadkach, gdy nie ma innej dostępnej terapii bądź wszystkie poprzednie terapie nie przyniosły oczekiwanych efektów. Każda terapia przeprowadzana w ramach medycznego eksperymentu leczniczego wymaga zgody Komisji Biotycznej. Komórki macierzyste ze sznura pępowinowego w przeciwieństwie do komórek macierzystych z krwi pępowinowej, za pomocą których leczenie refundowane jest przez NFZ, zaliczane są do terapii eksperymentalnych.

Mimo to, że efekty w przypadku Wojtka były ogromne i ułatwiały codzienne życie zarówno jemu, jak i Rodzicom, podania zostały wstrzymane poprzez negatywną opinie Komisji Biotycznej. Rodzice Wojtka nie przestali walczyć o możliwość kontynowania terapii dla syna, która pozwoliła chłopcu na namiastkę normalności.