Metoda namnażania komórek macierzystych uznana przez FDA za jeden ze standardów leczenia

W dniu 17 kwietnia 2023 r. Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła produkt Gamida Cell „Omisirge” (znany również jako omidubicel lub NiCord). Jest to pierwsze dopuszczenie rynkowe przez FDA namnożonych w laboratorium komórek krwiotwórczych z krwi pępowinowej. Oznacza to, że liczba komórek macierzystych z krwi pępowinowej nie jest już ograniczeniem, a metoda ich namnażania została uznana przez FDA za jeden ze standardów leczenia. Jest to to przełomowa informacja dla rodziców bankujących krew pępowinową swoich dzieci, a przede wszystkim dla pacjentów. Bez względu na ilość komórek macierzystych pobranych przy porodzie, w przypadku leczenia będzie możliwość namnożenia komórek i dostosowania ilości do masy pacjenta.

Krwiotwórcze komórki macierzyste są stosowane w medycynie do leczenia ponad 80 chorób hemtoonkologicznych, takich jak: białaczki, chłoniaki, anemia sierpowata itp. Udowodniono również, że w dziedzinie medycyny regeneracyjnej zastosowanie komórek macierzystych z krwi pępowinowej przynosi pacjentom korzyści kliniczne. Komórkami macierzystymi z krwi pępowinowej na całym świecie leczono już ponad 60 000 pacjentów.

Komórki macierzyste są nadzieją medycyny XXI wieku. Obecnie na całym świecie prowadzonych jest ponad 3000 badań z różnych dziedzin, których celem jest odkrycie potencjału komórek macierzystych. Krew pępowinowa jest źródłem najmłodszych, najsilniejszych i najłatwiejszych do pozyskania komórek macierzystych. Komórki macierzyste można pobrać w prosty, nieinwazyjny sposób i przechowywać w banku po urodzeniu, aby móc wykorzystać je w późniejszym czasie. Ze względu na to, że liczba komórek macierzystych izolowanych z krwi pępowinowej jest ograniczona, krytycy zwracali uwagę, że średnia jednostka krwi pępowinowej wystarcza tylko dla pacjentów ważących do 50 kg. W rezultacie, wiele osób nie decydowało się na bankowanie krwi pępowinowej – ani do użytku rodzinnego, ani publicznego. Przełomowa decyzja FDA o zatwierdzeniu produktu leczniczego z namnożonej krwi pępowinowej powoduje, że ten argument jest już nieaktualny. Średnio udaje się 45 krotnie zwiększyć liczbę komórek macierzystych do wykorzystania do leczenia u pacjenta.

Namnażanie krwiotwórczych komórek było Świętym Graalem hematologii – pomysłem, którego mimo wielu prób na przestrzeni dziesięcioleci nikomu nie udało się zrealizować. Decyzja FDA pokazuje, że krew pępowinowa osiągnęła punkt, w którym liczba komórek nie ma już znaczenia. Co więcej – namnożone komórki z krwi pępowinowej mogą szybciej regenerować układ krwiotwórczy po przeszczepieniu. Może to oznaczać szersze wprowadzenie tego typu metod do praktyki klinicznej – mówi dr n. med. Tomasz Baran, wiceprezes Grupy FamiCord. Aktualnie oczekiwana jest podobne działanie ze strony European Medicines Agency (EMA) w Europie.

Czym dokładnie jest „Omisirge”? To preparat namnożonych komórek krwi pępowinowej stosowany do allogenicznych przeszczepień komórek krwiotwórczych. Produkt jest przeznaczony dla chorych na nowotwory hematologiczne - zarówno dorosłych jak i dzieci powyżej 12. roku życia, chorujących onkologicznie, którym może być przeszczepiany po kondycjonowaniu mieloablacyjnym Omisirge ma na celu pomóc pacjentom, którzy nie mogą znaleźć odpowiedniego dawcy do przeszczepienia lub dostępna jednostka krwi pępowinowej ma małą liczbę komórek. Obecnie, gdy hematolodzy zajmujący się transplantacją nie mogą znaleźć w pełni dopasowanego dawcy szpiku kostnego, często wybierają dawcę szpiku haploidentycznego lub częściowo dopasowanego zamiast jednostki krwi pępowinowej. Teraz opcją są również namnożone komórki macierzyste z krwi pępowinowej. Mam nadzieję, że w niedalekiej przyszłości rozszerzona krew pępowinowa zostanie zatwierdzona również przez EMA w Europie – komentuje dr Francisco Santos, dyrektor ds. produkcji i rozwoju Grupy FamiCord.